Įvairios talasemijos gydymo galimybės

Talasemija yra paveldimas kraujo sutrikimas, dėl kurio organizmas negali gaminti hemoglobino (Hb). Dėl to jie patirs mažakraujystę. Dažnai kyla klausimas, ar šią ligą galima išgydyti? Jei įmanoma, kokios yra talasemija sergančių asmenų gydymo ar vaistų galimybės?

Ar galima išsigydyti talasemiją?

Talasemijos priežastis yra genetinė organizmo mutacija. Tai reiškia, kad tam, kuris gimė šeimoje, turinčioje šį mutavusį geną, yra didesnė rizika susirgti talasemija. Taigi, kadangi tai yra paveldima liga, ar talasemiją galima išgydyti?

Atsakymas, žinoma, galite. Tiesiog variantai yra labai riboti ir turi didelę riziką. Iki šiol vienintelis gydymas, galėjęs visiškai išgydyti talasemiją, yra kaulų čiulpų transplantacija.

Deja, nelengva rasti tinkamą kaulų čiulpų donorą. Be to, kaulų čiulpų transplantacijos procedūros (BMT / Kaulų čiulpų transplantacija) vis dar laikoma labai rizikinga.

Remiantis Nacionaline širdies, plaučių ir kraujo ligų svetaine, ekspertai vis dar ieško kitų priemonių, kurios galėtų gydyti ir išgydyti talasemiją. Pavyzdžiui, gali būti, kad ateityje bus technologijos, galinčios normalų hemoglobino geną įterpti į kaulų čiulpų kamienines ląsteles.

Tokiu būdu tikimasi, kad sergančio talasemija organizmas galės gaminti sveikus raudonuosius kraujo kūnelius ir hemoglobiną.

Mokslininkai taip pat tiria būdus, kaip paskatinti žmogaus sugebėjimą pasigaminti vaisiaus hemoglobiną po gimimo. Šio tipo hemoglobino yra vaisiuose ir naujagimiuose.

Po gimimo kūnas pereina prie suaugusio hemoglobino gamybos. Pagaminus daugiau vaisiaus hemoglobino, galima kompensuoti sveiko suaugusio žmogaus hemoglobino trūkumą.

Kokie yra talasemijos gydymo būdai?

Gydymas priklauso nuo talasemijos tipo ir kiekvieno paciento sunkumo.

Žmonės, sergantys nepilna talasemija, arba alfa, arba beta, paprastai pasireiškia tik lengvais talasemijos simptomais arba jų apskritai nėra. Žmonėms, turintiems šią būklę, gali prireikti mažai gydymo arba visai nereikėti.

Sunkios ir lengvos talasemijos atvejais gydytojai rekomenduoja tris tipinius gydymo būdus: kraujo perpylimą, geležies chelatų terapiją (geležies chelatų terapija) ir folio rūgšties papildai. Kiti gydymo būdai, kurie buvo sukurti ar yra bandomi, naudojami rečiau.

Talasemijos gydymo galimybės

Toliau pateikiamos kelios gydymo galimybės, kurias gali naudoti talasemija sergantys pacientai:

1. Kraujo perpylimas

Raudonųjų kraujo kūnelių perpylimas yra pagrindinis gydymo būdas žmonėms, sergantiems vidutine ar sunkia talasemija. Šis gydymas gali padidinti sveikų raudonųjų kraujo kūnelių, kurių hemoglobinas yra normalus, skaičių.

Kraujo perpylimo metu adata naudojama į veną (IV) įterpti į vieną iš kraujagyslių, kol sveikas kraujas pateks į kūną. Paprastai ši procedūra trunka 1–4 valandas.

Raudonieji kraujo kūneliai trunka tik apie 120 dienų. Todėl norint palaikyti sveiką raudonųjų kraujo kūnelių kiekį, gali tekti pakartotinai perpylinėti.

Žmonėms, sergantiems hemoglobino H arba beta talasemija intermedia, jums gali prireikti kraujo perpylimo tam tikromis sąlygomis, pavyzdžiui, kai sergate infekcija ar kita liga, arba kai turite sunkią mažakraujystę, sukeliančią nuovargį.

Turintiems didelę beta talasemiją (Cooley anemija), gali tekti reguliariai perpylinėti kraują (kas 2–4 savaites). Šis perpylimas padės išlaikyti normalų hemoglobino ir raudonųjų kraujo kūnelių kiekį.

Kraujo perpylimas gali padėti jaustis geriau, mėgautis kasdiene veikla ir normaliai gyventi. Nors šis gydymas labai naudingas psichinei saugai, šis gydymas yra brangus ir kelia pavojų perduoti infekcijas ir virusus (pvz., Hepatitą). Nepaisant to, infekcijų ir virusų perdavimo rizika JAV yra labai maža, nes jai buvo atlikta griežta kraujo patikra.

2. Geležies chelatų terapija

Raudonųjų kraujo kūnelių hemoglobinas yra baltymas, kuriame gausu geležies. Reguliariai perpylus, geležis kraujyje kaupsis tam tikruose organuose, pavyzdžiui, kepenyse, širdyje ir kituose organuose. Ši būklė vadinama geležies perkrova arba geležies perkrova .

Norėdami išvengti šios žalos, gydytojai naudoja geležies chelatų terapiją, kad pašalintų geležies perteklių iš organizmo. Du pagrindiniai vaistai, vartojami geležies chelatų terapijoje talasemijai gydyti, yra šie:

• Deferoksaminas yra skystas talasemijos vaistas, kuris lėtai leidžiamas po oda, paprastai per mažą nešiojamąjį siurblį, kuris naudojamas per naktį. Talasemijos gydymas yra daug laiko reikalaujantis ir šiek tiek skausmingas. Šalutinis šio vaisto poveikis talasemija sergantiems žmonėms yra regos ir klausos problemos.
• Deferasiroksas yra tabletė, geriama kartą per dieną. Šalutinis šio talasemijos vaisto poveikis yra galvos skausmas, pykinimas (diskomfortas skrandyje), vėmimas, viduriavimas, sąnarių skausmas ir nuovargis.

3. Folio rūgšties papildai

Folio rūgštis yra B tipo vitaminas, kuris vaidina svarbų vaidmenį formuojant sveikus raudonuosius kraujo kūnelius. Gydytojai be kraujo perpylimo vaistų ir (arba) geležies chelatų terapijos rekomenduoja vartoti folio rūgšties papildus.

4. Kraujo ir kaulų čiulpų transplantacija

Šis talasemijos gydymas iš tikrųjų buvo sukurtas ir išgyvena bandymų etapą. Tačiau pačiai Indonezijai kaulų čiulpų transplantacija, dar vadinama BMT (kaulų čiulpų transplantacija) daroma rečiau.

Kraujo ir čiulpų kamieninių ląstelių transplantacijos atliekamos siekiant pakeisti pažeistas kamienines ląsteles sveikomis iš donoro. Kamieninės ląstelės (kamieninės ląstelės) yra kaulų čiulpų ląstelės, kurios vaidina svarbų vaidmenį gaminant raudonąsias ir kitas kraujo ląsteles.

Kamieninių ląstelių transplantacija yra vienintelis gydymas, galintis išgydyti talasemiją. Tačiau tik keli pacientai, sergantys sunkia talasemija, sugebėjo rasti tinkamą donorą.

Dabartinis gydymas leidžia vidutinio sunkumo ir sunkiai talasemija sergantiems pacientams gyventi ilgiau. Tačiau jiems tenka kovoti su talasemijos komplikacijomis, kurios kartais gali pasireikšti.

Svarbi talasemijos gydymo dalis yra jos komplikacijų gydymas. Gydymas komplikacijomis gali būti reikalingas širdies ar kepenų ligoms, infekcijoms, osteoporozei ir kitoms sveikatos problemoms gydyti.